「Amylyx PharmaceuticalsによるALSの治療薬ALBRIOZA。
カナダ保健省が条件付き承認を発表」
－現在、日本ALS協会では、ＡＬＳ治療薬ALBRIOZAに関する正確な情報を入手しておりませんので、公式サイトにて内容をご確認ください。
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Amylyx Pharmaceuticalsは、ALSの治療のためのALBRIOZA™のカナダ保健省の承認を発表しました
2022年6月13日カナダ保健省の決定は、Amylyxの最初の世界的な規制当局の承認と、2018年以来カナダで承認されたALSの最初の新しい治療法を意味します
- ALBRIOZA（AMX0035としても知られています）は、単独療法として、または既存の治療に追加された場合に神経細胞死を減らす可能性のある経口固定用量併用療法です
- 臨床試験では、ALBRIOZAはALSとともに生きる人々の病気の進行と機能低下の喪失を大幅に遅らせました
- CENTAUR臨床試験の詳細なデータは、New England Journal of Medicine、Muscle＆Nerve、およびJournal of Neurology、NeurosurgeryandPsychiatryに掲載されました。
マサチューセッツ州ケンブリッジ-（BUSINESSWIRE）-（ビジネスワイヤ） -Amylyx Pharmaceuticals、Inc.（NASDAQ：AMLX）（「Amylyx」または「Company」）は本日、カナダ保健省がALBRIOZA™（フェニル酪酸ナトリウムおよびウルソドキシコルタウリン）を承認したことを発表しました。
筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療用。臨床データは、ALBIOZA（AMX0035としても知られる）を服用しているALS患者の機能的転帰において、スタンドアロン療法として、またはALSの既存の治療に追加した場合に、プラセボを服用している人々と比較して、統計的に有意で臨床的に意味のある利点を示しました。
この決定は、世界中のAmylyxに発行されたALBRIOZAの最初の販売承認となります。
「10年近くの間、私たちはALSと一緒に暮らす人々とその家族にとってより意味のある瞬間を作り出すことに尽力してきました。条件付きでALBRIOZAを承認するというカナダ保健省の決定に興奮しています。
ALBRIOZAは、CENTAUR試験で、単独で、または既存のALS療法に加えて、統計的に有意で臨床的に意味のある機能への影響を示した療法です」Amylyxの共同CEO兼共同創設者であるJustinKleeとJoshuaCohenは、このように述べています。
ALSは、脳と脊髄の運動ニューロン死によって引き起こされ、容赦なく進行する致命的な神経変性疾患です。
ALSの運動ニューロンの喪失は、筋肉機能の低下、動きや会話の不能、呼吸麻痺、そして最終的には死につながります。
ALS患者の大多数（90％）は散発性疾患を患っており、明確な家族歴はありません。現在、約3,000人のカナダ人がALSを患っており、症状の発症からの平均余命は2〜5年です。
カナダでは毎年約1,000人がALSで死亡しており、毎年同様の数の診断が行われています。
「私は常に人生への愛とグローバルなアドボカシーへの情熱を持っていました。ALS治療とケアの新しい革新のおかげで、ALSコミュニティの新しい治療オプションの戦いの一環として、新しい方法でアドボカシー活動を続けることができました」
と、2014年からALSと一緒に暮らしているノーマンマシザックは述べています。
「ALBRIOZAのような新しい治療法は、私や他の人がより充実した生活を送るのを助けるために重要です。より長く自立して生きる能力は、信じられないほど意味があります」
「私は30年以上にわたり、ALSとともに生きる人々のケアに携わってきました。私たちは研究において大きな進歩を遂げ、医薬品開発において進歩を遂げてきました。ALBRIOZAの承認は、この進歩の証です」と、モントリオール神経研究所のALSグローバルセンターフォーエクセレンスのディレクターであるアンジェラゲンゲ医学博士（FRCP（C））は述べています。
「病気の進行を遅らせることができる新しい治療オプションは、私たちが治療に向けて取り組むときに、ALSとともに生きる人々により多くの時間を与えるために重要です」
ALBRIOZAの承認は、カナダ保健省の条件遵守通知（NOC / c）ポリシーに基づいて承認されました。
承認の条件の1つは、進行中の第3相PHOENIX試験からのデータの提供です。その他の条件には、追加の計画または進行中の研究が含まれます。Amylyxは、2024年のPHOENIX試験のトップラインの結果を予想しています。
ALBRIOZAの承認は、参加者がALBRIOZAは、筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度–改訂版（ALSFRS-R）で24週間にわたって平均2.32ポイント高いスコアを獲得しました。
CENTAURの詳細なデータは、New England Journal of Medicine、Muscle＆Nerve、およびJournal of Neurology、Neurosurgery、 andPsychiatryに掲載されました。
「このカナダ保健省の承認が、ALSとともに生きる人々が利用できる治療オプションの進歩を表すことを嬉しく思いますが、やるべきことはまだまだあります」と、ALS SocietyofCanadaのCEOであるTammyMooreは述べています。
「ALSは壊滅的な病気であり、驚くべき速さで動くことができます。規制当局の承認後、可能な限り迅速に、国中のすべてのカナダ人がこれらおよびその他の革新から利益を得ることができることが非常に重要です。
私たちは、薬物へのアクセスと償還のプロセス全体を通じて意思決定者が迅速に働き、恩恵を受ける可能性のあるすべてのカナダ人にタイムリーで公平なアクセスを提供することを期待しています。この病気を待つ時間はありません。」
「Amylyxの世界初のHealthCanadaによる承認は、重要なマイルストーンであり、最初のステップです」と、Amylyxのゼネラルマネージャー兼カナダ責任者であるChrisAielloは述べています。
「ALBRIOZAは、今後6週間以内にカナダで市販される予定です。私たちは、汎カナダ製薬同盟（pCPA）および連邦、州、準州政府と協力して、ALBRIOZAのリストを迅速に交渉し、ALSとともに生きる適格なカナダ人が可能な限り迅速かつ効率的にアクセスできるようにする準備ができています」
AmylyxのALSコミュニティへの継続的な取り組みの一環として、Amylyxケアチーム（ACT）サポートプログラムは、ALBRIOZAを処方されたALSと一緒に暮らす人々とその介護者に、保険ナビゲーション、治療調整、教育サポートを提供します。
ACTサポートプログラムへの参加資格と登録については、処方する医療専門家と話し合うことができます。
マーケティングアプリケーションのレビューと臨床アップデート
AMX0035は、米国食品医薬品局（FDA）から優先審査を受け、2022年9月29日の処方薬使用料法の日付が割り当てられました。さらに、欧州医薬品庁（EMA）は、当社の販売承認申請の提出を検証しました。ヨーロッパでのALSの治療のためのAMX0035のためにそしてそれは検討中です。米国とヨーロッパの65を超えるサイトでAMX0035 の48週間のランダム化プラセボ対照第3相フェニックス（NCT05021536 ）試験が進行中です。
CENTAURトライアルについて
CENTAURは、137人の参加者を対象とした多施設第2相臨床試験であり、ALSは、6か月のランダム化プラセボ対照試験と非盲検の長期追跡試験を含みました。この試験は、筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度–改訂版（ALSFRS-R）で測定された、機能低下を軽減するという主要な有効性エンドポイントを満たしました。
全体として、報告された有害事象および中止の割合は、24週間のランダム化フェーズ中のAMX0035群とプラセボ群の間で類似していた。ただし、GIイベントはAMX0035グループでより高い頻度（≥2％）で発生しました。
CENTAURの詳細な安全性と機能的有効性のデータは、ニューイングランドジャーナルオブメディシンに掲載されました。CENTAUR試験の追加分析のデータは、2020年と2022年にMuscle＆Nerveで公開され、2022年にJournal of Neurology、NeurosurgeryandPsychiatryで公開されました。
CENTAUR試験は、ALSACT助成金とALSIce Bucket Challengeによって部分的に資金提供され、ALS協会、ALS Finding a Cure（Leandro P. Rizzuto Foundationのプログラム）、北東ALSコンソーシアムによってサポートされました。マスジェネラルのALSのためのショーンM.ヒーリー＆AMGセンター。
ALBRIOZA™について
ALBRIOZA™（フェニル酪酸ナトリウムおよびタウルルソジオール）は、カナダの筋萎縮性側索硬化症（ALS）を治療するための条件で承認された経口固定用量薬です。
フェニル酪酸ナトリウムとタウルルソジオールの組み合わせは、小胞体（ER）ストレスとミトコンドリア機能障害を同時に緩和することによって発生すると仮定されている神経細胞死を減らす可能性があります。
ALBRIOZAは、他の神経変性疾患の潜在的な治療法として検討されています。
AmylyxPharmaceuticalsについて
Amylyx Pharmaceuticals、Inc.は、革新的な新しい治療法の発見と開発を通じて、神経変性コミュニティのサポートとより多くの瞬間の創出に取り組んでいます。
Amylyxはマサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置き、カナダとEMEAで事業を展開しています。
詳細については、amylyx.comにアクセスし、 LinkedInとTwitterでフォローしてください。投資家の方は、 investors.amylyx.comにアクセスしてください。
