一般社団法人日本ALS協会は、SOD1-ALS治療薬トフェルセンが希望する患者さんに経済的負担の少ない措置により一日でも早く届けられることを願い、バイオジェン・ジャパン株式会社と米国Biogen Inc.社あてに、「人道的見地から実施される治験（拡大治験）」実施の要望書を提出いたしました。
要望書はこちらからご覧いただけます。
なお、トフェルセンは昨年4月に米国で迅速承認されており、日本国内では、現在、バイオジェン・ジャパンが日本での薬事申請に向けてPMDA（独立行政法人医薬品医療機器総合機構）と事前協議中です。また、2月14日の衆議院予算委員会においては、武見厚生労働大臣が「トフェルセンについては、企業から承認申請がなされた場合にはPMDAにおいて迅速に審査を進め、有効性・安全性が確認されれば速やかに承認してまいりたいと思います。」との答弁をしています。
当協会は、トフェルセンに限らずALS治療薬が患者さんのお手元に少しでも早く届くよう活動を継続してまいります。
皆様には、引き続きご支援を賜りますようお願いを申し上げます。
