SOD1-ALS治療薬「クアルソディ（トフェルセン）」長期データに関するプレスリリースの紹介

バイオジェンジャパン社より、SOD1遺伝子変異を対象としたALS治療薬「クアルソディ（トフェルセン）」の長期データが神経内科分野で世界的に最も権威ある医学雑誌の一つ、JAMA Neurologyに掲載された旨の発表がありました。
以下に概要を紹介します。

【主な知見】

・早期投与群で、ALSFRS-R（機能）、呼吸機能、筋力の低下が遅い傾向

・早期投与群の27％で、自然経過（治療をおこなわない場合）では通常見られない機能改善が3年以上持続

・神経変性の指標であるNfl（神経損傷の指標となるタンパク質）が持続的に低下

・重篤な副作用（髄膜炎・脊髄炎等）は8.7％で報告され、いずれも回復

・対象はSOD1遺伝子変異を有する方（全ALSの約2％）

【制度面での重要論点】

・発症前治療の承認に向けた議論が不可避

ATLAS試験の結果次第では、「発症前介入」を制度とする新たな取り組みが求められる

・遺伝カウンセリング体制の強化が必須

家族性ALS・孤発性ALSに対する遺伝子検査・相談・支援体制の整備が急務

本薬は治癒を目的とするものではありませんが、進行遅延に加え、一部の方で改善が認められた点は、SOD1-ALS領域における重要な進展と考えられます。

詳細はプレスリリース（Biogen社）でご一読ください。

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